小核酸藥體外研究案例分析

小核酸藥物即為寡核苷酸藥物，一般是由不超過30個堿基/堿基對組成的核苷酸序列。小核酸藥物是指能夠與特定的mRNA結合，通過干預mRNA翻譯效率，達到治療效果的特定序列的小片段核苷酸。小核酸藥物包括反義寡核苷酸（antisense oligonucleotides，ASO）藥物、小干擾RNA（small interfering RNA，siRNA）藥物、微小RNA（microRNA，miRNA）藥物、RNA適配體(Aptamer)藥物等，其中ASO和siRNA是目前主流的小核酸藥物研究方向。

1    小核酸藥現狀

與傳統的小分子化學藥和重組蛋白類藥物相比，小核酸藥物具有治效率高、特異性強、藥物毒性小和應用領域廣等諸多優點。目前，全球范圍內共有15款小核酸藥物獲批上市（包含已退市產品），包括9款ASO藥物，5款siRNA藥物，1款核酸適配體，治療領域主要涵蓋杜氏肌營養不良癥（DMD）、轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發性神經疾病和其他罕見性疾病。

表1 全球已上市小核酸藥物

2    小核酸藥體外研究案例分析

到目前為止，業界尚無專門針對此類藥物藥理毒理研究的技術指南，ICH S6（R1）和美國FDA有關細胞和基因治療的指導原則也僅提到小核酸藥物可以參考。盡管小核酸藥具備生物制品的屬性，但仍按照新化學實體監管，開展相關非臨床研究。

表2 部分已上市小核酸藥物研究內容匯總

資料來源：王恒, 李華, 汪溪潔,等. 小核酸藥物非臨床特點和藥理毒理評價策略[J]. 中國新藥雜志, 2022, 31(12):9.

3    IPHASE小核酸藥物相關產品

IPHASE憑借先進的設備、專業的技術人員和多年研發的經驗，推出了不同種屬動物的肝細胞、肝微粒體、肝S9、肝胞質液、肝溶酶體，ABC轉運體囊泡和SLC轉運體細胞，遺傳毒性研究試劑盒（Ames、TK基因突變、染色體畸變、體外微核、彗星實驗等），不同種屬的血漿等產品，助力于小核酸藥的體外研究。

表3 IPHASE原代肝細胞

表4 IPHASE肝亞細胞組分

表5 IPHASE轉運體

表6 IPHASE遺傳毒性產品

表7 IPHASE空白生物基質產品

IPHASE/匯智和源憑借多年的研發經驗，推出了多領域、多種類的科研試劑，為藥物早期研發提供篩選工具，為生命科學領域的探索提供新材料、新方法和新手段，為遺傳毒性研究提供便捷產品。此外，IPHASE/匯智和源可提供特殊產品的定制服務，望廣大科研工作者咨詢。

發    文    章    得    獎    勵

凡使用本公司產品，在國內及國際刊物上發表論文（論文發表日起一年內），并注明產品屬于北京匯智和源/IPHASE所有，即可申請獎勵。根據發表刊物影響因子不同，給予不同金額獎品：

非SCI論文及IF≤5分，500元禮品；

5分＜IF≤8分 800元；

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IF≥10分 2000元；

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